Vorige

F2G

Een open-label fase 2b-onderzoek met één behandelgroep naar F901318 voor de behandeling van invasieve schimmelinfecties als gevolg van Lomentospora prolificans, Scedosporium spp., Aspergillus spp. en andere resistente schimmels bij patiënten zonder geschikte alternatieve behandelingsmogelijkheden

Meer informatie

De F2G-studie is een onderzoek onder patiënten met een invasieve schimmelinfectie die wordt veroorzaakt door een schimmel met de naam Lomentospora prolificans, Scedosporium-species, Aspergillus-species, of een ander type schimmel of een combinatie van meerdere schimmels. Patiënten komen mogelijk in aanmerking voor deelname indien de arts van mening is dat andere antischimmelmiddelen niet doeltreffend zullen zijn voor de behandeling van de infectie. Of de arts heeft al andere antischimmelmiddelen geprobeerd, maar vastgesteld dat deze niet werken of niet de juiste keus waren. Aan dit onderzoek zullen naar verwachting maximaal 100 proefpersonen uit verschillende landen meedoen.

Doel van het onderzoek

Het doel van dit onderzoek is uitzoeken hoe veilig, verdraagbaar en werkzaam het onderzoeksmiddel F901318 (ook bekend als olorofim) is bij mensen met invasieve schimmelinfecties:

- die niet zijn verbeterd met een bestaande antischimmelbehandeling;

- die naar verwachting niet zullen verbeteren met bestaande antischimmelbehandelingen vanwege bekende of voorspelde problemen met de effectiviteit en/of de veiligheid;

- of voor wie de behandelend arts het onderzoeksmiddel geschikt acht.

In het onderzoek wordt ook gekeken naar hoe het lichaam het onderzoeksmiddel verwerkt (dit heet farmacokinetiek). F901318 kan nog niet worden voorgeschreven door artsen (buiten onderzoek) omdat het nog niet is geregistreerd in Nederland of enig ander land.

Achtergrond van het onderzoek

Een invasieve schimmelinfectie is een ernstige en levensbedreigende infectie die wordt veroorzaakt door een schimmel. Het onderzoeksmiddel is een antischimmelmiddel dat is ontwikkeld voor de behandeling van ernstige schimmelinfecties. Het werkt door een bepaald enzym (eiwit) te stoppen dat betrokken is bij het ontwikkelingsproces van schimmels. Het onderzoeksmiddel is getest bij ongeveer 294 gezonde vrijwilligers. Dit is gedaan om te kunnen controleren hoe het menselijk lichaam het onderzoeksmiddel verwerkt en om te testen hoe veilig het is bij mensen. Het huidige onderzoek is echter het eerste met patiënten met een schimmelziekte.
Uit eerdere laboratoriumonderzoeken, waarbij geen patiënten betrokken waren, is gebleken dat het onderzoeksmiddel werkzaam is tegen verschillende soorten schimmels. Mogelijk werkt het ook als deze schimmels een infectie veroorzaken bij mensen. Hopelijk is het onderzoeksmiddel werkzaam tegen de schimmel die verantwoordelijk is voor de infectie die u hebt.

Wat meedoen inhoudt

De duur van uw deelname aan het onderzoek is afhankelijk van of en hoe snel uw infectie reageert op het onderzoeksmiddel. Naar verwachting is de maximale deelnameduur iets langer dan 18 weken (ongeveer 4 maanden). U legt tijdens het onderzoek maximaal 19 onderzoeksbezoeken af. Als uw infectie tijdens de behandelingsperiode verdwijnt, duurt uw deelname korter en hoeft u minder onderzoeksbezoeken af te leggen. Als de onderzoeksarts van mening is dat u na het onderzoek nog steeds voordeel zou kunnen hebben, kan het zijn dat u het onderzoeksmiddel blijft ontvangen tijdens een verlengd behandelprogramma of programma voor gebruik in schrijnende gevallen (compassionate use). Uw onderzoeksarts laat u tegen het einde van het onderzoek weten of het voortzetten van de behandeling voor u aanbevolen is. U wordt gevraagd om een apart toestemmingsformulier te ondertekenen als u wenst deel te nemen aan het verlengde behandel- of compassionate use-programma. Het onderzoek bestaat uit drie delen: een keuringsperiode, een behandelingsperiode en een vervolgperiode.

Keuring (maximaal 4 dagen)

Eerst bepalen we of u kunt meedoen. De onderzoeker doet lichamelijk onderzoek inclusief een oogcontrole, maakt een hartfilmpje (ECG), meet uw gewicht, lengte, bloeddruk, lichaamstemperatuur, hartslag en polsslag, doet bloedonderzoek en voert een zwangerschapstest uit (als u een vrouw bent die zwanger kan worden). Er wordt een röntgenfoto, een CT-scan (computertomografie) of een MRI-scan (magnetische resonantie beeldvorming) gemaakt van het geïnfecteerde gebied. Ook vraagt de onderzoeker naar uw medische voorgeschiedenis en recente gezondheidsproblemen, uw huidige of eerdere geneesmiddelengebruik, uw volledige geboortedatum, uw ras en etnische afkomst. We vragen u naar uw ras/etniciteit om te bepalen of er een verschil is in hoe goed het onderzoeksmiddel werkt tussen verschillende groepen.

Mogelijk wordt er een klein stukje van het geïnfecteerde gebied of vocht uit het geïnfecteerde gebied afgenomen om vast te stellen door welke schimmel uw infectie wordt veroorzaakt. Als de infectie zich in uw longen bevindt, kan de onderzoeksarts een klein slangetje via uw neus of mond inbrengen om een beetje water in een deel van uw longen te spuiten. Het vocht wordt daarna voor onderzoek verzameld met het kleine slangetje. Dit onderzoek wordt een bronchoscopie genoemd.

Behandeling (maximaal 12 weken)

Alle proefpersonen krijgen het onderzoeksmiddel volgens hetzelfde dosisschema. Het onderzoeksmiddel is een tablet van 30 mg. Als u deelneemt aan het onderzoek, neemt u het onderzoeksmiddel via de mond in. De dosis die u krijgt is gebaseerd op uw lichaamsgewicht in kilo’s (kg). U ontvangt een startdosis van ongeveer 4 mg per kg per dag en daarna een ‘onderhoudsdosis’ van ongeveer 2,5 mg per kg per dag. Zowel de startdosis als de onderhoudsdosis ontvangt u om de 8 uur of om de 12 uur. De maximale dosis per dag is 300 mg. Als u bijvoorbeeld 60 kg weegt, krijgt u 4 x 60 = 240 mg van het onderzoeksmiddel op dag 1, verdeeld over twee tot drie doses. Op de dagen daarna ontvangt u 2,5 x 60 = 150 mg van het onderzoeksmiddel, verdeeld over twee of drie doses. Omdat alle tabletten 30 mg bevatten, wordt de dosis afgerond op hele tabletten en ontvangt u, als dat zo uitvalt, iets meer of iets minder. Op sommige dagen waarop u een onderzoeksbezoek aflegt, neemt u een van uw doses onderzoeksmiddel in het onderzoekscentrum in, in plaats van thuis. De onderzoeksarts kan de dosis van het onderzoeksmiddel aanpassen als u geneesmiddelen gebruikt waardoor de werking van het onderzoeksmiddel verandert, als er veranderingen zijn in uw gezondheid of als er tijdens het onderzoek nieuwe informatie over het onderzoeksmiddel beschikbaar komt. Uw onderzoeksarts laat het u weten als dit gebeurt.
Als u niet in het ziekenhuis bent opgenomen krijgt u een onderzoeksdagboek waarin u moet vastleggen wanneer u het onderzoeksmiddel hebt ingenomen en of u last hebt gehad van bijwerkingen, zoals braken. Als u deelneemt aan het verlengde behandel- of compassionate use-programma worden uw onderzoeksbezoek van week 12 en het laatste behandelingsbezoek gecombineerd in één bezoek.
 
Vervolg (maximaal 4 weken)
U legt nog één onderzoeksbezoek af tijdens de vervolgperiode, 4 weken na het laatste behandelingsbezoek. Als u deelneemt aan het verlengde behandel- of compassionate use-programma, legt u dit vervolgbezoek niet af.
Als u ervoor kiest het onderzoek voortijdig te verlaten of als uw infectie niet reageert op de behandeling, wordt u gevraagd naar het onderzoekscentrum te komen voor een laatste behandelingsbezoek.

Deelnemen aan het onderzoek?

U kunt vrijwillig deelnemen aan dit onderzoek. Neem voor meer informatie contact op via onderstaande contactgegevens.

Onderzoeker

Internist-infectioloog

Mw. Dr. A.H.W. Bruns

Lees meer

Polikliniek

Klinische studies

Contact en vragen

Heeft u na het lezen van deze informatie vragen, of wilt u meer informatie, dan kunt u altijd contact opnemen met de onderzoeker, Mw. Dr. A.H.W. Bruns, internist-infectioloog, via onderstaande contactgegevens.