Spinraza ook beschikbaar voor SMA type 2 en 3a
Minister Bruno Bruins (Medische Zorg) en farmaceut Biogen zijn een regeling overeengekomen over de beschikbaarheid van het middel Spinraza voor SMA-patiënten. Het middel was al beschikbaar voor de behandeling van kinderen met SMA Type 1 en komt nu ook beschikbaar voor kinderen met SMA type 2 en type 3a.
Het UMC Utrecht is blij met deze belangrijke volgende stap op weg naar vergoeding van Spinraza in het basispakket. Omdat het middel via een ruggenprik wordt toegediend, onder narcose, kan het expertisecentrum in eerste instantie een patiënt per week in behandeling nemen. Er wordt snel meer capaciteit vrijgemaakt om dat aantal te vergroten. In de praktijk zal het vooral gaan om kinderen jonger dan 5 jaar. Het gaat hier naar verwachting om ongeveer dertig patiënten.
SMA Expertisecentrum
SMA (spinale musculaire atrofie ofwel spinale spieratrofie) is een erfelijke ziekte die zich meestal al openbaart op de kinderleeftijd. SMA leidt tot zwakte van de spieren, doordat de aansturing van de spieren vanuit het ruggenmerg onomkeerbaar verstoord is. De spierzwakte neemt in een tijdsbestek van maanden tot vele jaren vaak geleidelijk toe. Dit kan leiden tot ernstige invaliditeit en zelfs tot overlijden, doordat ook de ademhalingspieren in het ziekteproces betrokken zijn. SMA kent vier typen.
Spinraza
In 2016 maakte Biogen bekend dat Spinraza een positief effect heeft op de spierfunctie van patiënten met SMA-type 1. Hierna is versneld een aanvraag gedaan bij het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) om het middel beschikbaar te maken voor alle typen SMA.
Op dit moment zit Spinraza in de zogenaamde sluis. Dat betekent dat het middel niet vergoed wordt uit de basisverzekering totdat hierover een definitief besluit is genomen. Minister Bruins liet op 22 november weten met de leverancier van Spinraza op zoek te gaan naar een oplossing om Spinraza gedurende de sluisperiode beschikbaar te krijgen voor patiënten met een dringende behandelbehoefte.
De regeling die nu getroffen is geldt tot 1 mei 2018. De beschikbaarheidsregeling houdt niet in dat het middel nu vergoed wordt uit het basispakket. Het gaat om een tijdelijke oplossing. Zorginstituut Nederland zal begin 2018 advies uitbrengen aan de minister over de eventuele vergoeding van Spinraza. Op basis daarvan zal verder besloten worden.
Verder lezen?
Lees meer over SMA op umcutrecht.nl
