Bleeding control improves after switching to emicizumab: Real-world experience of 177 children in the PedNet registry

Titel

Bleeding control improves after switching to emicizumab: Real-world experience of 177 children in the PedNet registry

Tijdschrift

Haemophilia - 2024

Auteurs

K. van der Zwet, K. Fischer, M. de Kovel, et al.

Samenvatting in het Nederlands

Bij hemofilie A ontbreekt (of is er te weinig) factor VIII (8) in het bloed aanwezig. Mensen met deze ziekte hebben vaak last van herhaalde bloedingen, vooral in hun gewrichten. De behandeling van hemofilie bestaat uit het toedienen van stollingsfactor VIII, de stollingsfactor wordt door middel van een injectie in de bloedbaan gebracht. Dit helpt om bloedingen te stoppen en voorkomt ook dat er nieuwe bloedingen optreden.
Hoewel deze behandeling het jaarlijks aantal bloedingen vermindert, is het vaak moeilijk om regelmatig een injectie te geven, vooral bij jonge kinderen. Daarnaast ontwikkelt 30% van de  hemofilie A patiënten antistoffen (remmers) tegen de stollingsfactor FVIII, waardoor de behandeling moeilijker en duurder wordt.
In 2020 werd emicizumab (Hemlibra ©) goedgekeurd als nieuwe behandeling voor de behandeling van hemofilie A . Dit is een medicijn dat via een injectie onder de huid wordt toegediend. Het werkt anders dan de traditionele behandelingen en is langer werkzaam dan stollingsfactor VIII, wat het vooral geschikt maakt voor kinderen. Uit onderzoek blijkt dat emicizumab veilig en effectief is voor (jong-)volwassene met hemofilie A. Toch zijn er nog maar weinig studies uitgevoerd over de veiligheid en bloedingen bij kinderen die emicizumab gebruiken.

Wij hebben voor dit onderzoek gebruik gemaakt van het PedNet register. PedNet is een Europees samenwerkingsplatform voor (kinder-)artsen die kinderen met hemofilie behandelen, waaronder ook kinderen van de Van Creveldkliniek.
Wij hebben in dit onderzoek gekeken naar 171 kinderen met hemofilie A uit 29 verschillende hemofilie behandelcentra. Het merendeel van de patiënten had ernstige hemofilie (95%, 168 kinderen) en had geen remmer (64%, 113 kinderen) en stond ruim een jaar op emicizumab.
Wij vergeleken behandeling voor emicizumab met de periode op emicizumab, hierbij viel op dat:

Er traden weinig bijwerkingen op tijdens het gebruik van emicizumab, slecht 3% van alle patiënten had een bijwerking gerapporteerd. De meest voorkomende bijwerking was lokale reactie van de huid. Daarnaast ontwikkelde 1 patiënt een remmer tegen emicizumab.

Deze studie liet zien dat kinderen met hemofilie A beter beschermd waren tegen bloedingen door emicizumab en dat de behandeling ook veilig was.

Het hele artikel van dit onderzoek is hier te vinden: (Link)

Englisch summary

Haemophilia A is a condition where there is a deficiency of factor VIII (8) in the blood, leading to recurrent bleeding, particularly in the joints. Treatment involves administering clotting factor VIII via injection into the bloodstream, which helps to stop bleeding and prevent further bleeding.
While this treatment reduces annual bleeding, it can be challenging to administer regularly, especially in young children. Additionally, 30% of patients with haemophilia A develop antibodies (inhibitors) against the clotting factor FVIII. This makes treatment more challenging and costly.
In 2020, a new treatment for haemophilia A called emicizumab (Hemlibra ©) was approved. This drug is administered by injection under the skin and works differently from traditional treatments. It is longer-acting than clotting factor VIII, making it particularly suitable for children. Research shows that emicizumab is safe and effective for adults and young adults with haemophilia A. However, there is limited research on the safety and bleeding risks of emicizumab in children.

To address this gap, we conducted a study using the PedNet registry, a European collaboration platform for doctors treating children with haemophilia. Our study included 171 children with haemophilia A from 29 different treatment centres, including the Van Creveldkliniek. The majority of  children had severe haemophilia (95%, 168 children) and had no inhibitor (64%, 113 children) and were receiving emicizumab for over a year.

We compared the period before emicizumab with the period on emicizumab, noting that:
- In haemophilia A patients with inhibitors, the annual bleeding rate decreased from 5.08 to 0.75 and the annual joint bleeding rate decreased from 1.90 to 0.34.
- In haemophilia A patients without inhibitors the annual bleeding rate reduced from 2.4 to 1.1 per year and the annual joint bleeding rate decreased from 0.74 to 0.31.

Few adverse events occurred while using emicizumab, only 3% of all patients had an adverse event reported. The most common side effect was local skin reaction. In addition, 1 patient developed an inhibitor against emicizumab.

This study showed improved bleeding control compared to previous treatment and a favourable safety profile during emicizumab therapy in paediatric haemophilia A patients

The scientific article can be read here: (Link)