Goede profylaxe met minder Hemliba: de DosEmi studie
Op 8 september 2022 is de DosEmi studie van start gegaan in de Van Creveldkliniek. In deze studie bekijken wij of een lagere dosering van het geneesmiddel Hemlibra (emicizumab) bij mensen met hemofilie A inderdaad even goed beschermt tegen bloedingen als de standaard dosering van de fabrikant.
Waarom?
We gebruiken nu ruim twee jaar Hemlibra en we zien dat we hiermee een hele veilige en effectieve profylaxe in handen hebben. Er zijn twee ‘problemen’: ten eerste mogen we het door de hoge kosten niet aan al onze patiënten met ernstige hemofilie A aanbieden. Ten tweede zijn de toedieningen vooral voor jonge kinderen erg pijnlijk.
Uit een analyse van alle gepubliceerde data door de fabrikant1 en steeds meer gegevens over de resultaten van een lagere dosering, volgt dat Hemlibra in een lagere spiegel (van 30 microgram/mL) even effectief is als in de hogere spiegels die wij meten (gemiddeld 60 microgram/mL). Ook in de Van Creveldkliniek zien we dat mensen met spiegels van rond de 30 niet meer bloedingen laten zien dan de mensen met hogere spiegels.
Doel
De landelijke DosEmi studie moet aantonen dat we inderdaad de dosis Hemlibra kunnen verlagen.
Wie komen in aanmerking?
Mensen die al een jaar Hemlibra gebruiken, die nauwelijks of geen bloedingen hebben met een Hemlibra spiegel van minimaal 40 microgram/mL komen in aanmerking.
Wat houdt het in?
Deelnemers worden eerst 6 maanden gevolgd op de ‘oude’ dosering. Dan wordt de dosis verlaagd op basis van een rekenmodel om een spiegel van 30-40 te bereiken. Dit kan door minder Hemlibra te spuiten of door minder vaak Hemlibra te spuiten. Dit kan de deelnemer zelf kiezen.
Na 2-3 maanden op de nieuwe dosis is er een controle van de spiegel.
De bloedingen worden 12 maanden op de nieuwe dosis nauwkeurig bijgehouden mbv maandelijks SMS contact. Er is extra aandacht voor sportblessures en bloedingen gerelateerd aan sport.
Er zijn extra controles door de fysiotherapeut met echo, de bloedwaarden, en een korte (!) vragenlijst aan het begin en het einde van de periode van dosisverlaging. Dit zullen we samen laten vallen met de routinecontroles in de kliniek.
Veiligheid
We verwachten geen nadelige effecten van de verlaagde dosis van Hemlibra. We zorgen er namelijk voor dat de concentratie Hemlibra in het bloed voldoende hoog blijft om bloedingen te voorkomen.
Ook voor kinderen
We starten met deelnemers vanaf 16 jaar. Als 25 deelnemers 6 maanden op de lagere dosering hebben laten zien dat de profylaxe even effectief is, starten we met inclusie van kinderen.
Resultaten
De analyse van de eerste 25 deelnemers verwachten we in 2024. De eindresultaten waarschijnlijk in 2026.
Informatie
Meer informatie kunt u krijgen bij uw behandelaar of de coördinerende onderzoekers Corien Eckhardt en Amber de Vos. Zij zijn te bereiken via het emailadres dosemi@umcutrecht.nl.
Corien Eckhardt, kinderhematoloog en Amber de Vos, arts–onderzoeker
Referentie
1. Donners, A.A.M.T., Rademaker, C.M.A., Bevers, L.A.H. et al. Pharmacokinetics and Associated Efficacy of Emicizumab in Humans: A Systematic Review. Clin Pharmacokinet 60, 1395–1406 (2021).