Nieuw medicijn voor de ziekte van Glanzmann
Vrijdag 9 februari 2024
Een medicijn dat twee componenten van de bloedstolling met elkaar verbindt, versterkt de bloedstolling bij patiënten met de ernstige stollingsziekte ziekte van Glanzmann. Dat publiceerden onderzoekers van de Van Creveldkliniek gister samen met het farmaceutische bedrijf Hemab in het toonaangevende tijdschrift Nature Cardiovascular Research.
Het preklinische onderzoek naar een medicijn voor de ziekte van Glanzmann is een mooi voorbeeld van hoe farmacie, wetenschap en kliniek samenkomen om de zorg voor zeer zeldzame aandoeningen te verbeteren. “De ziekte van Glanzmann is een aangeboren aandoening van de bloedplaatjes, waardoor deze niet goed aan elkaar kunnen plakken,” legt internist-hematoloog en afdelingshoofd Prof. dr. Roger Schutgens uit. “Patiënten met deze aandoeningen hebben een sterk verhoogde bloedingsneiging. Dit heeft een enorme impact op de kwaliteit van leven en is soms ook gevaarlijk.”
De ziekte van Glanzmann is zeldzaam: het komt bij slechts 1 op de miljoen mensen voor. De behandeling bestaat op dit moment uit het toedienen van een bloedtransfusie bij acute bloedingen. Ook kan een stollingseiwit (actief factor VII) worden gegeven via de bloedbaan. Beide behandelingen kennen grote nadelen: Bij veel patiënten werkt een bloedtransfusie na verloop van tijd niet meer doordat er een afweerreactie op gang komt tegen het donorbloed. En het stollingseiwit werkt maar 2-3 uur waardoor het heel vaak toegediend moet worden.
“Het nieuwe medicijn, HMB-001 genoemd, is een bispecifieke antistof,” vertelt biochemicus dr. Rolf Urbanus. “De antistof is zodanig ontworpen, dat het in staat is om 2 componenten van de bloedstolling aan elkaar te verbinden.”
HMB-001 bindt aan de ene kant aan bloedplaatjes en aan de andere kant aan het lichaamseigen actief factor zeven in het bloed. Daarmee brengt het de twee stollingscomponenten samen en versterkt het de bloedstolling. “Twee grote voordelen van een antistof zijn dat het onderhuids (subcutaan) kan worden toegediend en dat het lang actief is, tot wel enkele weken,” aldus promovenda Minka Zivkovic. “Daarmee kan het misschien zelfs worden gebruikt om bloedingen te voorkomen.”
De eerste studie met patiënten is gaande, naar verwachting zal begin 2024 de fase 2 studie ook in Nederland en op de Van Creveldkliniek gaan plaatsvinden. HMB-001 is een veelbelovend middel, dat ook voor andere zeldzame stollingsaandoeningen waar nu nog geen goede behandeling voor is, zal worden onderzocht.
Lees hier het Engelstalige artikel in Nature Cardiovascular Research.