Onderzoek bij taaislijmziekte
Taaislijmziekte, ook wel cystic fibrosis (cf), is een erfelijke en dodelijke ziekte. Het Wilhelmina Kinderziekenhuis behandelt kinderen met cf en houdt ze goed in de gaten.
Het UMC Utrecht gebruikt een klein stukje darmweefsel van de patiënt met cf voor het kweken van een organoïde. “Daarop testen we de medicijnen: hoe meer de organoïde daarna zwelt, hoe beter de medicijnen werken.”
Zonder risico’s
Zo kan Beekman precies zien bij welke patiënten de medicijnen aanslaan. “En zonder grote risico’s, want we testen buiten het lichaam in het laboratorium. Vervolgens krijgen alleen patiënten bij wie het werkt het medicijn. Dat voorkomt valse hoop en scheelt een hoop geld.”
Bij deze ziekte is het slijm in de luchtwegen, darmen en lever heel taai. Dat heeft invloed op het hele lichaam. Vooral de longen hebben het zwaar. Meestal is er rond de leeftijd van twintig tot dertig jaar een longtransplantatie nodig. Medisch-bioloog dr. Jeffrey Beekman doet onderzoek naar cf. “Sinds 2012 is er in de Verenigde Staten een nieuw medicijn. Dat geeft mensen weer een redelijk normaal leven. Maar het kost wel 200.000 euro per patiënt per jaar. En het werkt maar bij heel weinig patiënten.”
Organoïde
Meestal worden nieuwe medicijnen eerst bij grote groepen mensen getest. “Bij taaislijmziekte gaat dat niet. In Nederland zijn er niet zo veel patiënten, zo’n 1400. En als arts wil je snel een medicijn, anders gaat de patiënt dood,” legt Beekman uit.