Sabine Fuchs ontvangt Vici-beurs
Sabine Fuchs, kinderarts metabole ziekten in het UMC Utrecht en het WKZ heeft een prestigieuze Vici-beurs van ZonMw ontvangen. Hiermee kan zij haar onderzoekslijnen uitbreiden en gen-correctie gereedschap ontwikkelen om metabole ziekten te behandelen met de nieuwste technieken. Door efficiëntie en veiligheid te testen voor drie stofwisselingsziekten, wordt de basis gelegd voor klinische behandelingen van verschillende metabole ziekten bij patiënten. Dat deze subsidie aan een kinderarts wordt toegekend is uniek.
Sabine Fuchs: “Voor metabole ziektes – en ook vele andere zeldzame aandoeningen – is het voor het eerst dat er perspectief op genezing is. Met cel- en gentherapie wordt namelijk de oorzaak van de ziekte letterlijk in de kern aangepakt. Het foutje in het DNA wordt als het ware gerepareerd. Tot nu toe waren er vooral intensieve, symptomatische behandelingen voor handen. Met cel- en gentherapie is er eindelijk een reële kans op genezing.”
Metabole ziekten treffen meer dan 10.000 families in Nederland. Ze zijn vaak moeilijk behandelbaar en vormen een belangrijke oorzaak van kindersterfte. Nieuwe technologische vooruitgang maakt het mogelijk om de genetische oorzaak van vrijwel alle metabole ziekten in cellen in het laboratorium te repareren. Met de nieuwste technieken wordt in dit project gen-correctie gereedschap ontwikkeld om metabole ziekten te behandelen. Vervolgens moet dit gereedschap naar de juiste plek in het lichaam gebracht worden. Sabine werkte al aan transportsystemen naar de lever. Met de VICI-beurs, gaat zij zich nu ook richten op andere belangrijke organen: de hersenen, het beenmerg en het oog.
Sabine Fuchs: “De ontwikkelingen gaan snel. En iedere doorbraak heeft weer invloed op alle andere velden en ziekten. De tijd is aangebroken dat we ons niet meer moeten richten op iedere individuele zeldzame ziekte, maar juist moeten kijken naar wat er overkoepelend is aan deze grote groep van verschillende aandoeningen. En een van de overkoepelende factoren is de oorzaak van deze ziekten: ze worden allemaal veroorzaakt door foutjes in het DNA. Door technieken te ontwikkelen om een aantal specifieke foutjes in verschillende organen te repareren wil ik de basis leggen om al dit soort ziekten te kunnen behandelen. Daarbij blijft het van belang dat we de verschillende technieken op een verantwoordelijke en zeker ook veilige manier inzetten.
Wanneer we dit doen ben ik heel hoopvol voor patiënten met metabole ziekten. Deze groep zeldzame patiënten, die vaak aan het kortste eind trekken omdat ze in de minderheid zijn en daardoor minder aantrekkelijk voor medicijn ontwikkeling, hebben dankzij nieuwe behandelingen in de toekomst een reële kans op genezing.”
UMC Utrecht heeft een expertisecentrum zeldzame aandoeningen (ECZA’s) . Voor erfelijke metabole ziekten Dit is dé plek waar patiënten met een zeldzame aandoening terecht kunnen.
Over de Vici-beurs
De Vici-beurs maakt samen met de Veni- en Vidi-beurzen deel uit van het NWO-Talentprogramma. De beurs is bestemd voor zeer ervaren onderzoekers die met succes een vernieuwende onderzoekslijn hebben ontwikkeld. De wetenschappers behoren tot de top van hun onderzoeksgebied. Daarnaast hebben ze bewezen als coach voor jonge onderzoekers te kunnen dienen. In totaal hebben 35 Nederlandse toponderzoekers een Vici-beurs ontvangen van ieder maximaal anderhalf miljoen euro. Hiermee kunnen de laureaten in de komende vijf jaar hun eigen onderzoeksgroep verder uitbouwen.