Vandaag is het zeldzame ziektedag. Ook in het UMC Utrecht staan we vandaag stil bij alle moedige patiënten met een zeldzame ziekte. Wij zijn er trots op dat wij deze patiënten kunnen ondersteunen en behandelen met onze expertise op het gebied van de veelal complexe aandoeningen. Zoals met CAR-T-celtherapie voor zeldzame kanker.

Het UMC Utrecht is door het ministerie van VWS erkend voor circa 200 zeldzame aandoeningen en is dan ook dé plek waar patiënten met een zeldzame aandoening terecht kunnen. In onze expertisecentra werken onderzoekers en zorgprofessionals nauw samen om patiënten met een zeldzame aandoening de beste en meest innovatieve zorg te bieden. 

CAR-T-celtherapie voor zeldzame kanker 

Ook voor vormen van zeldzame kanker kunnen patiënten bij het UMC Utrecht terecht voor gespecialiseerde zorg. Ook voor deze aandoeningen hebben wij expertisecentra. Acute lymfatische leukemie (ALL) is een voorbeeld van een zeldzame kanker. ALL is een vorm van bloedkanker waarbij een tekort aan normale bloedcellen ontstaat omdat er onrijpe kankerbloedcellen uitgroeien in het beenmerg. Hoogleraar hematologie Monique Minnema vertelt: “ALL is bij volwassenen gelukkig zeldzaam, maar het komt relatief iets vaker voor bij juist kinderen en jongvolwassenen. Voor deze speciale categorie van jongvolwassen patiënten doen we ook een grote Europese studie speciaal gericht op jongeren. Zo kunnen we sneller de uitkomsten van de behandeling verbeteren.” In het UMC Utrecht wordt deze studie uitgevoerd door Lotte van der Wagen (Hematoloog).  

Onze hematologen gebruiken onder meer de vooruitstrevende CAR-T-celtherapie voor de behandeling van jonge ALL-patiënten. Dit is een unieke vorm van immuuntherapie. Hierbij worden gezonde witte bloedcellen, specifiek T-cellen, ingezet om de kanker te bestrijden. Deze lichaamseigen T-cellen worden bij de patiënt afgenomen. Vervolgens worden ze genetisch aangepast om ze te veranderen in CAR-T-cellen. Deze ‘versterkte’ T-cellen kunnen tumorcellen beter herkennen, aanvallen en opruimen.  

Innovatief onderzoek 

De missie van het UMC Utrecht is het creëren van de zorg van morgen. Ook voor zeldzame kanker kijken wij naar de toekomst. Onze onderzoekers zetten zich elke dag in om voor zeldzame kankervormen een passende therapie te ontwikkelen. In de afgelopen jaren zijn er grote stappen gemaakt in het onderzoek naar CAR T-celtherapie.  

Het UMC Utrecht werd dit jaar ruim beloond door het KWF voor de verdere ontwikkeling van immuuntherapie. Verschillende projecten maken zich hard voor de ontwikkeling van nieuwe therapieën, ook voor zeldzame vormen van kanker. 

Verbetering CAR-T-celtherapie

Zo gaan Victor Peperzak (Associate Professor) en zijn team aan de slag met een verbetering van de CAR-T-celtherapie door de toevoeging van een extra molecuul (NOXA) aan de T-cellen. Bij multipel myeloom, een vorm van beenmergkanker, keert de ziekte vaak terug na behandeling. Ze verwachten dat door deze aanpassing de terugkeer van kanker wordt tegengegaan of vertraagd. 

Nieuw soort CAR-T-celtherapie 

Jürgen Kuball (Hoogleraar Hematologie) en zijn onderzoeksgroep richten zich op TEGs, een nieuw soort CAR-T-cel therapie. Bij een van hun onderzoeken focussen ze zich op leukemie en hoofd-halstumoren. Deze types kanker zijn zeldzaam en wordt vaak in een laat stadium ontdekt. Met een nieuwere generatie TEGs hopen zij klinische studies snel op te kunnen starten. Ook is de verwachting dat deze verbetering bij andere typen kanker kan worden gebruikt. Lees hier meer over TEGs.   

Therapeutische eiwitten ruimen tumorcellen op 

Dennis Beringer (Assistant Professor) maakt deel uit van de onderzoeksgroep van Jürgen Kuball en houdt zich bezig met zogeheten GABs. Dit zijn therapeutische eiwitten die T-cellen in contact kunnen brengen met de tumorcellen, waardoor die sneller kunnen worden opgeruimd. Deze eiwitten zijn goedkoper en breder toepasbaar in vergelijking met TEGs. Hierdoor zou een grotere groep patiënten behandeld kunnen worden, waaronder patiënten met zeldzamere vormen van kanker.  

Jürgen Kuball: “Nieuwe onderzoeken in onder andere het UMC Utrecht zorgen voor verbeteringen in technologieën op het gebied van immuuntherapie, zoals CAR-T-cellen, TEGs and GABs. We verwachten dat dit zal zorgen voor een krachtigere aanpak van zeldzame kankers en een langdurige bescherming. In Utrecht is er een speciaal centrum, het Innovation Center of Advanced Therapies (ICAT). Dit centrum richt zich op het sneller beschikbaar maken van innovatieve levende geneesmiddelen, zoals CAR-T-celtherapieën. We hopen dat dit zal leiden tot eerdere toegang tot nieuwe medicijnen en uiteindelijk meer genezing voor patiënten in de toekomst.” 

Heeft u vragen over expertise voor zeldzame aandoeningen in het UMC Utrecht?   

Mail ons uw vraag