In deze folder lees je meer over het screeningsbezoek voor het VT-traject Spinraza. Met deze screening gaan we kijken of je kan deelnemen aan de behandeling met het medicijn nusinersen (Spinraza).
Wat is een VT-traject?
Er zijn dure medicijnen waarvan gedacht wordt dat ze goed werken, maar waarbij nog niet bewezen is dat ze goed werken. Zulke medicijnen kunnen in aanmerking komen voor het VT-traject, voluit: het Traject Voorwaardelijke Toelating tot de basisverzekering.
Een voorbeeld van zo’n duur medicijn is nusinersen (Spinraza). Dit medicijn is gemaakt voor patiënten met SMA, bij wie de spieren in het lichaam niet goed werken. Het doel van dit VT onderzoek is om uit te zoeken hoe goed nusinersen werkt bij de behandeling van SMA bij patiënten die 9½ jaar en ouder zijn. Eerder is alleen bij jongere kinderen onderzocht of het medicijn goed werkt.
Uitleg onderzoek uitklapper, klik om te openen
Wie zijn wij
Tijdens het screeningsonderzoek heb je gesprekken met verschillende zorgverleners, namelijk de verpleegkundig specialist en een neuroloog.
Verpleegkundig specialist
Een verpleegkundig specialist is een verpleegkundige die een vervolgopleiding heeft gedaan en bepaalde taken overneemt van een medisch specialist. De verpleegkundig specialist specialiseert zich binnen zijn/haar vakgebied. In dit geval spierziekten op de kinderleeftijd.
Neuroloog
Een neuroloog is een arts die gespecialiseerd is in ziekten van de hersenen, de zenuwen, het ruggenmerg en de spieren van de mens. Jij spreekt met een neuroloog die gespecialiseerd is in spierziekten op de kinderleeftijd.
Locatie
Kinderen van 9,5 tot 16 jaar worden voor de screening uitgenodigd voor een afspraak in het Spieren voor Spieren Kindercentrum in het Wilhelmina Kinderziekenhuis (WKZ).
Voorbereiding uitklapper, klik om te openen
Als voorbereiding op de screening willen we je vragen het volgende mee te nemen:
- Een potje urine: Wij vragen je op de ochtend van je afspraak urine op te vangen. Vooraf kun je bij je huisarts of apotheek hiervoor een potje halen. Gebruik hiervoor geen jampotje of andere eigen potjes.
- Je medicatielijst: Bij je apotheek kun je een lijst opvragen van alle medicijnen die je gebruikt.
Screeningsafspraak uitklapper, klik om te openen
Tijdens de screeningsafspraak heb je eerst een afspraak met de verpleegkundig specialist en een neuroloog. Daarna volgen er verschillende onderzoeken.
De verpleegkundig specialist
Zij stelt je een aantal vragen over je gezondheid en geeft je uitleg over de behandeling en het voorwaardelijk toelatingstraject. Dit gesprek duurt ongeveer 45 minuten.
De verpleegkundig specialist is je vaste aanspreekpunt. Met al je vragen, twijfels en emoties kun je bij haar terecht. Ook na de screeningsdag kun je altijd (via de polikliniek) contact opnemen met de verpleegkundig specialist.
De neuroloog
Daarna heb je een afspraak met de neuroloog. De behandeling met Spinraza kan ook risico’s met zich meebrengen. De neuroloog bespreekt deze risico’s met jou en je ouders, zodat jullie samen een goede afweging kunnen maken over wel of niet behandelen. Dit gesprek duurt ongeveer 30 minuten.
Onderzoeken
Na het gesprek met de verpleegkundig specialist en de neuroloog vinden er onderzoeken plaats. Voor al deze onderzoeken geldt dat je hier vooraf geen afspraak voor hoeft te maken:
- Bloedprikken
- Röntgenfoto van de rug
- ECG (Elektrocardiogram): We maken een hartfilmpje (ECG). Met behulp van een aantal plakkers op je armen, benen en borst bekijken we het elektrisch stroomverloop door je hart.
- Inleveren urine: Een potje met urine lever je in op de polikliniek Bloedafname. Meer informatie over het inleveren van urine, zie ‘Voorbereiding’.
Extra onderzoek
Het kan zijn dat er aanvullend onderzoek nodig is. Dit onderzoek vindt dan plaats na deze screeningsafspraak, maar nog voordat het VT-traject Spinraza start, zoals:
- Longfunctieonderzoek: Hiermee stellen we vast hoe jouw longen werken en of er eventueel een beperking van je longfunctie is.
- CT-scan van de rug: Met een CT (computer tomografie)-scan kunnen we dunne plakjes (dwarsdoorsneden) van het lichaam afbeelden. Alle dunne plakjes bij elkaar geven een volledig beeld. Na het onderzoek kunnen we de plakjes met een computer bewerken tot een driedimensionaal beeld. Zo kan de radioloog je rug ook vanuit andere richtingen bekijken.
- Fysiotherapeutisch onderzoek: In het kader van het VT-traject kom je voor een aparte afspraak terug bij de fysiotherapeut. Hierover word je geïnformeerd tijdens de afspraak voor de screening.
Overig wetenschappelijk onderzoek
Naast de voorbereidende onderzoeken voor het VT-traject doet het SMA Expertisecentrum ook onderzoek, om meer te weten te komen over de ziekte SMA en de werking van Spinraza. Dit onderzoek heeft als doel om de zorg en behandeling in de toekomst te verbeteren. Deelname aan dit onderzoek is niet verplicht. Samen met deze informatiebrief sturen we je informatie toe over deze onderzoeken. We vragen je om aan dit extra onderzoek mee te werken. Deze onderzoeken worden gekoppeld aan de afspraken voor het VT-traject. Hierdoor hoef je niet extra naar het UMC Utrecht te komen.
Uitslag screening en vervolg uitklapper, klik om te openen
Uitslag screening
Een week na je afspraak word je gebeld door de verpleegkundig specialist. Zij zal met jou en je ouders bespreken, welke afspraken nodig zijn en wanneer die kunnen worden ingepland.
Behandeling Spinraza
De behandeling van Spinraza vindt vervolgens plaats met behulp van een ruggenprik. Kinderen tot 12 jaar krijgen de ruggenprik via narcose of sedatie (een lichte slaap) op de OK. Bij kinderen ouder dan 12 jaar wordt gekeken of de ruggenprik kan plaatsvinden onder lokale verdoving op de dagbehandeling. Het UMC Utrecht heeft ervaring met deze manier van toedienen.
Hebt u vragen of maakt u zich zorgen uitklapper, klik om te openen
Heeft u nog vragen over de screeningsonderzoeken neem dan contact op met: Spieren voor Spieren Kindercentrum
Telefoon: 06 277 443 04
Contact uitklapper, klik om te openen
Voor het aanmelden van nieuwe patiënten naar onze polikliniek is doorverwijzing via neuroloog, kinderarts, revalidatiearts of huisarts nodig.
De afdeling is telefonisch bereikbaar van maandag tot en met vrijdag tussen 08.00 en 16.30 uur.